В исследовании содержится первая практическая демонстрация того, что хромосомные терапии могут стать чем-то выполнимо в будущем
Фото: Интернет
Чтобы воспользоваться "генетический инструмент" присуща в геноме женщин, исследователи из США и Канады смогли выключить дополнительная копия 21-й хромосомы, которая вызывает синдром Дауна. Были проведены исследования исключительно в пробирке, используя клетки в культуре, и нет никаких перспектив, которые могут производить "лечение" для синдрома. Тем не менее, исследование дает первые практические демонстрации, что хромосомные терапии могут стать чем-то выполнимо в будущем для лечения симптомов, связанных с синдромом Дауна и другие синдромы, вызванные дублирования хромосомы (так называемый трисомий).
"Это отличная идея, полностью инновационным", сказал генетик Maria Isabel Melaragno, Федерального Университета Сан-Паулу (Unifesp), после прочтения исследовании, опубликованном в среду в журнале Природа. Эксперимент проводился с клетками из индуцированных плюрипотентных стволовых (плюрипотентных) клеток, полученных от пациентов с синдромом Дауна. То, что ученые сделали, чтобы вставить дополнительные клетки хромосомы копии гена называются XIST, обычно отвечает за "MUTE" (или выключения) один экземпляр Х-хромосомы у женщин.
Эффект тот же: отключены гены XIST дополнительной хромосомы 21, в результате чего клетки функционировали как генетически нормальных единиц. "То, что они сделали, по сути, было вставить" переключения "ген, который позволяет отключить всю хромосому», говорит исследователь Лигия Перейра, Университет Сан-Паулу. (USP). "Это ловкий трюк. Они взяли эту естественную механизма для усмирения Х-хромосомы и использовать, чтобы заставить замолчать другой хромосоме. "
Хотя женщины имеют две Х-хромосомы, только один 100% функциональное. Другие почти полностью подавлен XIST раннего эмбрионального развития, чтобы избежать "передозировки" белков в организме. Отключение осуществляется с помощью биохимических называют "эпигенетическое", которые не изменяют ДНК-последовательности генов, но установить "защелки" и вызывают структурные изменения, которые ингибируют или изменить операцию. Молекулы РНК, кодируемые хромосомой вышележащих XIST как покрытие - или в этом случае зажима.
Исследование проводилось под руководством доктора Лоуренса Жанна, факультет медицины, Университет штата Массачусетс, в Соединенных Штатах. Исследования был представлен на природе на май 2012 года, но не был официально признан журналом в июне, после более чем года обзора, который дает представление о сложности проекта.
ПРИМЕНЕНИЕ - Подразумевается более "футуристический" работы, по мнению авторов, ставится синдромом Дауна в список болезней, которые могут получить выгоду от генной терапии - или хромосомы - в будущем. В ближайшие две недели, однако, они говорят о "лечение" или обратить синдрома.
"Последствия трисомии 21 при синдроме Дауна произошло с начала эмбрионального развития, нет денешься", говорит Мария Исабель, Unifesp. По ее словам, тем не менее, это возможно, чтобы думать о методы лечения, чтобы облегчить некоторые из неблагоприятных последствий синдрома, например, гематологических и неврологических заболеваний, которые часто влияют на пациентов.
Никаких исследований на животных моделях, нет никакой возможности предсказать, каков будет эффект глушителей хромосомы в живой организм. В клетках, в которых дополнительная хромосома был подавлен в искусственной среде, но было сокращение дефицита нейронов пролиферацию клеток, что является одной из трудностей, связанных с синдромом Дауна.
Источник: Государственное агентство
Nenhum comentário:
Postar um comentário