Gentherapie heilt verhindert Kinder laufen und sprechen 12/07/201309h15

SPL


Einige gentechnisch veränderte Viren wurden verwendet, um schädliche Mutationen in der DNA zu korrigieren

Italienische Ärzte angekündigt, ein Heilmittel für eine Krankheit, die wegnimmt die Fähigkeit der Kinder zu gehen und zu sprechen. Die Studie, in der Zeitschrift Science bekannt, verwendet eine bahnbrechende Technik der Gentherapie, um Fehler in der DNA zu korrigieren.

Drei Patienten in der Studie bereits in die Schule gehen.

Eine zweite Studie, in der gleichen Zeit veröffentlicht wurden, zeigten, dass eine ähnliche Therapie kann eine schwere, genetisch bedingte Erkrankung, die das Immunsystem beeinträchtigt umzukehren.

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Verantwortlich für das Wachstum und die Funktion des Körpers - Beide Krankheiten werden durch Fehler im genetischen Code des Patienten verursacht. Babys mit metachromatischen leukodystrophy geboren gesund erscheinen, aber seine Entwicklung beginnt zwischen ein und zwei Jahre alt zurückbilden, als Teil Ihres Gehirns zerstört wird.

Die Wiskott-Aldrich Ergebnisse in einem geschwächten Immunsystem. Sie macht Patienten anfälliger für Infektionen, Krebs und Immunsystem selbst auch angreifen können andere Teile des Körpers.

Infizierte Zellen

Die Technik vom Forschungsteam des San Raffaele Scientific Institute in Mailand, Italien, entwickelt verwendet einen genetisch veränderten Virus, schädliche Mutationen in Genen des Patienten zu korrigieren.

Die Stammzellen werden aus dem Patienten entnommen und die Virus wird verwendet, um "infizieren" Zellen mit kleinen DNA-Fragmente, die die richtigen Befehle enthalten. Diese werden dann in den Patienten gelegt.

Drei Kinder aus Familien mit einer Geschichte von metachromatischen leukodystrophy wurden für die Behandlung ausgewählt, aber vor Ihrer Gehirnfunktion begann zu degenerieren.

Alessandra Biffi, einer der Ärzte an der Studie beteiligt, sagte der BBC: "Das Ergebnis war sehr positiv, sind alle gut, und ein normales Leben in einem Alter, als seine Brüder waren unfähig zu sprechen 's Ein Ergebnis, das uns sehr glücklich macht." .

Biffi sagte, dass alle Behandlungen Nebenwirkungen haben, und die Patienten mussten länger verfolgt werden. Aber Erkenntnisse legen nahe, so weit, dass die Behandlung sicher ist.

"Neue Ära"

Gentherapie ist ein Feld, das viel mehr als es geliefert hat und behindert wurde durch mehrere Sicherheitsbedenken versprochen. Die erste Gentherapie in Europa wurde erst im Jahr 2012 genehmigt.

Biffi sagte, dass die Lehren aus früheren Fehlern gelernt: "Gentherapie verbessert werden kann Wir können in einer neuen Ära, in der wir mehr, als wir in der Vergangenheit getan hat tun können, zu leben.".

In einer anderen Studie, gleichzeitig in der Zeitschrift Science veröffentlicht wurde, hatte wie Infektionen und Ekzeme Symptome bei drei Patienten behandelt verringert.

Quelle: http://www.uol.com.br